"До сих пор этиологического (действующего на причину болезни) лечения муковисцидоза не существовало – у таких больных применяли лишь симптоматическую терапию. Новый препарат Kalydeco (ivacaftor, ивакафтор), разработанный американской фармкомпанией Vertex Pharmaceuticals, улучшает работу CFTR (ген регулятор трансмембранной проводимости. Этот белок, являясь ионным каналом, регулирует транспорт воды и ионов хлора через мембраны клеток слизистых оболочек.)
Экспериментальный курс ивакафтора улучшил у пациентов показатели функции легких в среднем на 10 процентов и помог им набрать вес (у больных муковисцидозом обычно наблюдается дефицит массы тела), а также значительно улучшил самочувствие.
Мутация, при которой активен ивакафтор, лежит в основе лишь четырех процентов случаев муковисцидоза, то есть из примерно 30 тысяч американцев, страдающих этим заболеванием, препарат может помочь лишь около 1200.
Годовой курс лечения этим препаратом будет стоить 294 тысячи долларов , что делает его одним из наиболее дорогих лекарств. Больных без медицинской страховки или тех, чей семейный доход не превышает 150 тысяч долларов в год, компания обеспечит препаратом бесплатно . Кроме того, она покроет 30 процентов цены Kalydeco для отдельных групп застрахованных больных."
Многие из наших восприняли эту новость как не совсем хорошую. Американцы придумали, лечатся. А у нас то нет. А даже если бы и было, то каким макаром столько денег собрать?? Нам скидки министерство делать никогда не будет. Я до сих пор благодарана им только за то, что они убрали наших детей из списка "смертников" и дали хоть какое то лечение, пусть даже только до 18 лет. А про дальнейшую жизнь я боюсь думать вообще…
Для меня же это радостная новость. Ну и что, что не в сраной России, но, мать вашу, наконец то нашли ЛЕКАРСТВО, которое ЛЕЧИТ, а не ЗАМЕДЛЯЕТ смерть, чем мы щас и занимаемся.
Слава Богу, что хоть кто то сможет жить, хоть и не в России.